Лечение при помощи Золгенсма показало экстраординарные результаты

Дети, получавшие генную терапию Золгенсма®, достигли двигательных успехов, которые никогда не наблюдались в истории лечения спинальной мышечной атрофии

0 668

Дети с бессимптомным течением и симптомами, получавшие генную терапию Золгенсма® (онасемноген абепарвовек), достигли двигательных успехов, которые никогда не наблюдались в истории лечения спинальной мышечной атрофии.

Новые данные показывают, что генная терапия Новартиса индуцировала соответствующее возрасту двигательное развитие у детей с предсимптоматической спинальной мышечной атрофией (СМА) и быстрое улучшение двигательной функции. Данные были представлены на конгрессе Европейской академии неврологии (EAN) 2021.

СМА является ведущей генетической причиной младенческой смерти, и, если ее не лечить, СМА типа 1 приводит к смерти или необходимости постоянной вентиляции в возрасте двух лет более чем в 90 процентах случаев.

Zolgensma — это единственная генная терапия СМА и единственное лечение СМА, предназначенное для непосредственного устранения генетической первопричины заболевания путем замены функции отсутствующего или неработающего гена SMN, чтобы остановить прогрессирование заболевания за счет устойчивой экспрессии белка SMN путем введения одноразовой инъекции.

Данные Zolgensma получены из двух исследований фазы III — SPR1NT и STR1VE-EU — и представляют собой значительный контраст с естественным течением СМА типа 1, которое приводит к прогрессирующей и необратимой потере двигательной функции и, если ее не лечить, часто к смерти.

Все дети, получавшие лечение до симптоматики, достигли бессобытийной выживаемости, были независимы от респираторной и нутритивной поддержки и достигли основной конечной точки — были способны независимо сидеть в течение ≥30 секунд. Одиннадцать также могли стоять самостоятельно, а девять ходили независимо, в большинстве случаев в пределах типичного диапазона нормального развития.

«В настоящее время проходят лечение более 1200 детей, и эти данные, представленные в EAN, еще больше усиливают жизненно важные преимущества одноразового лечения Zolgensma», — заявил Шепард Мпофу, старший вице-президент и главный медицинский директор Novartis Gene Therapies.

«При лечении Золгенсмой до появления симптомов все пациенты не только выжили, но и преуспели — дышали и ели самостоятельно и сидели независимо, многие стояли и ходили. Если учесть, что у этих новорожденных будут развиваться тяжелые симптомы СМА типа 1, разрушительного прогрессирующего заболевания, которое лишает детей способности говорить, есть, сидеть и даже дышать, результаты исследования SPR1NT являются не чем иным, как экстраординарными.”

Профессор Эухенио Меркури с кафедры детской неврологии Католического университета, Италия, добавил: «Исследование STR1VE-EU включало некоторых пациентов с более тяжелой СМА на исходном уровне, однако оно продемонстрировало устойчивый и значительный терапевтический эффект для детей с симптомами СМА 1 типа.

— Это замечательный результат, который дополняет массив клинических доказательств Zolgensma, показывающих, что даже среди пациентов с более тяжелыми  формами заболеванием Zolgensma была высокоэффективной и продемонстрировала стабильный профиль безопасности».

Подписаться
Уведомить о
guest
0 комментариев
Межтекстовые Отзывы
Посмотреть все комментарии
0
Оставьте комментарий! Напишите, что думаете по поводу статьи.x
()
x