Впервые в мире: барицитиниб замедляет прогрессирование диабета в клинических исследованиях

Первое в мире клиническое исследование показало, что барицитиниб, препарат, обычно назначаемый при ревматоидном артрите, сохраняет способность клеток поджелудочной железы вырабатывать собственный инсулин и замедляет прогрессирование диабета 1 типа у тех, у кого недавно диагностировано это заболевание. Препарат является многообещающим в качестве первого модифицирующего заболевание лечения диабета 1 типа, которое можно назначать в виде таблеток.

Диабет 1 типа возникает, когда иммунная система организма атакует и разрушает клетки поджелудочной железы, секретирующие инсулин. Однако, поскольку разрушение прогрессирует постепенно, все еще остается значительное количество клеток, способных вырабатывать инсулин на ранних стадиях заболевания.

Первое в мире клиническое исследование, проведенное исследователями из Института медицинских исследований Сент-Винсента (SVI) в Мельбурне, показало, что существующий препарат, обычно назначаемый при ревматоидном артрите и вводимый недавно диагностированным диабетом 1 типа, защищает эти все еще функциональные клетки, сохраняя собственную выработку инсулина организмом и замедляя прогрессирование заболевания.

«Когда впервые диагностируется диабет 1 типа, все еще присутствует значительное количество клеток, продуцирующих инсулин», — сказал Том Кей, один из авторов исследования. «Мы хотели посмотреть, сможем ли мы защитить разрушение этих клеток иммунной системой. Мы показали, что барицитиниб безопасен и эффективен для замедления прогрессирования диабета 1 типа у людей, у которых он недавно был диагностирован».

Во второй фазе исследования ученые случайным образом распределили 91 пациента в возрасте от 10 до 30 лет с диагнозом диабета 1 типа для приема 4 мг/день барицитиниба или плацебо в течение 48 недель. Барицитиниб блокирует действие ферментов янус-киназы (JAK), которые контролируют воспаление. Он одобрен для лечения аутоиммунных заболеваний, ревматоидного артрита и очаговой алопеции.

В ходе исследования в первую очередь изучалось влияние препарата на уровень С-пептида, золотого стандарта секреции эндогенного инсулина у больных сахарным диабетом 1 типа, но также изучалась ежедневная потребность участников в вводимом инсулине, уровень HbA1c, маркер долгосрочного контроля уровня сахара в крови, и вариабельность уровня глюкозы в крови, измеренная с помощью непрерывного мониторинга уровня глюкозы (CGM).

Внутридневная вариабельность уровня глюкозы, называемая коэффициентом вариации (CV), представлена ​​в процентах, при этом «стабильный» уровень глюкозы определяется как уровень менее 36%, а «нестабильный» уровень — 36% и выше.

Исследователи обнаружили, что через 48 недель в группе барицитиниба средний уровень С-пептида был выше по сравнению с контрольной группой (0,65 нмоль/л/мин против 0,43 нмоль/л/мин), что указывает на то, что клетки поджелудочной железы сохранялись и были способны восстанавливаться, производя собственный инсулин.

В группе лечения средняя суточная доза инсулина на 48 неделе составила 0,41 ЕД/кг/день, а в контрольной группе – 0,52 ЕД/кг/день. Хотя уровни HbA1c были одинаковыми в обеих группах, CV через 48 недель в группе барицитиниба составил 29,6% по сравнению с 33,8% в группе плацебо. Серьезных побочных эффектов препарату не выявлено.

«До сих пор люди с диабетом 1 типа полагались на инсулин, вводимый посредством инъекций», — сказал Том Кей. «Наше исследование показало, что, если начать прием достаточно рано после постановки диагноза и пока участники продолжают принимать лекарства, выработка инсулина у них сохраняется. Людям с диабетом 1 типа, участвовавшим в исследовании, которым давали препарат, требовалось значительно меньше инсулина для лечения».

Исследователи надеются, что барицитиниб станет клинически доступным как способ лучшего лечения диабета 1 типа, чтобы избежать долгосрочных осложнений, связанных с плохим контролем уровня сахара в крови, таких как сердечный приступ и инсульт, ухудшение зрения, заболевание почек и повреждение нервов.

«Мы очень оптимистичны в отношении того, что это лечение станет клинически доступным», — сказала Хелен Томас, соавтор исследования. «Это будет огромным шагом вперед в том, как контролировать диабет 1 типа, и мы считаем, что это многообещающе как фундаментальное улучшение в способности контролировать диабет 1 типа».

Исследование было опубликовано в Медицинском журнале Новой Англии.