Лекарство Zynteglo стоимостью 2,8 миллиона долларов стало самым дорогим в истории

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую в истории клеточную генную терапию — разовое лечение пациентов с редким генетическим заболеванием крови. Одно лечение будет стоить 2,8 миллиона долларов, что сделает его самым дорогим лекарством в истории.

Генная терапия Zynteglo предназначена для лечения бета-талассемии, редкого заболевания, при котором пациентам часто требуется пожизненное переливание крови. Генная терапия индивидуальна для каждого пациента.

Стволовые клетки костного мозга берут у пациента, а затем генетически модифицируют, чтобы вставить рабочие копии гена, которые могут эффективно производить функциональные эритроциты.

Затем модифицированные стволовые клетки вводятся обратно пациенту, и ожидается, что положительный эффект одноразового лечения сохранится на всю жизнь.

Клинические испытания показали, что 89% пациентов после лечения становятся независимыми от переливания крови, но этот вид генной терапии не лишен риска.

Хотя в клинических испытаниях Zynteglo не было обнаружено серьезных побочных эффектов, в других испытаниях подобных видов генной терапии сообщалось о случаях рака.

Одобрение Zynteglo является в некоторой степени историческим, поскольку это всего лишь третья генная терапия, вышедшая на рынок.

Но Zynteglo может прославиться тем, что установила новый ориентир в стоимости лекарств.

Компания Bluebird Bio, создавшая лекарство, установила первоначальную оптовую стоимость Zynteglo на уровне 2,8 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством.

Предыдущий рекорд был установлен генной терапией Zolgensma, единовременная стоимость которой составила около 2 миллионов долларов.

Обращаясь к высокой цене лечения, Bluebird bio утверждает, что стоимость должна рассматриваться как относительная к затратам на здравоохранение в течение всей жизни для пациентов с бета-талассемией.

Компания заявила, что лечение с помощью единственной генной терапии, по сути, является лекарством, которое устраняет необходимость в непрерывном медицинском обслуживании в течение десятилетий.

«Стоимость медицинской помощи в течение жизни для пациента с трансфузионно-зависимой бета-талассемией может достигать до 6,4 млн долларов, а средняя общая стоимость медицинской помощи на одного пациента в год в 23 раза выше, чем для населения в целом», — пояснили в компании. «По оценкам Bluebird, в США насчитывается примерно 1300–1500 человек с трансфузионно-зависимой бета-талассемией».