Ученые создают препарат для лечения серповидноклеточной анемии
Группа медицинских исследователей из Novartis Biomedical Research разработала возможное лечение людей с серповидно-клеточной анемией. В своем проекте, опубликованном в журнале Science, они провели исчерпывающее исследование, чтобы найти средство, разрушающее транскрипционный фактор WIZ для индукции фетального гемоглобина, и протестировали его на животных моделях.
Серповидно-клеточная анемия вызвана мутацией гена, ответственного за создание гемоглобина. Мутация приводит к деформированию эритроцитов (они формируются в форме полумесяца, а не дисков), что, в свою очередь, приводит к проблемам с транспортировкой кислорода и слипанию клеток, вызывая боль.
В последние годы для лечения этого заболевания были разработаны два метода лечения. Оба метода связаны с редактированием генов и доказали свою эффективность. К сожалению, они оба стоят так дорого, что мало кто может их себе позволить. Поэтому медицинские исследовательские группы, в том числе фармацевтического гиганта Novartis, продолжают искать другие способы лечения этой болезни.
Одно из основных направлений исследований вращалось вокруг разработки препарата, который мог бы активировать фетальный гемоглобин у взрослых пациентов. Фетальный гемоглобин, или фетальный гемоглобин плода (также гемоглобин F, HbF или α2γ2) — основной белок-переносчик кислорода в организме плода человека
Исследователи полагают, что такой препарат сможет вылечить людей с этим заболеванием, перенося кислород новым способом. К сожалению, полученные ранее методы лечения имеют негативные побочные эффекты, такие как подавление выработки стволовых клеток костного мозга, что приводит к анемии.
В рамках этой новой инициативы команда Novartis вложила значительные ресурсы в поиск препарата, который мог бы активировать фетальный гемоглобин, не вызывая при этом других проблем. Точнее, они поставили перед собой задачу найти соединение, которое могло бы связываться с белком цереблоном.
В конце концов они нашли один из них под названием dWIZ-1 и после уточнения обнаружили, что его введение на животных моделях повысило уровень фетального гемоглобина с исходных 17% до 45% — уровня, который, по мнению исследователей, значительно уменьшит симптомы у людей.
Необходимо провести дополнительные испытания соединения, чтобы убедиться, что оно не вызывает никаких негативных побочных эффектов, но команда ученых уверена, что нашла соединение, которое можно выпускать в форме таблеток и которое значительно уменьшит симптомы серповидно-клеточной анемии.